Um bebê nascido com uma doença genética rara e perigosa está crescendo e prosperando depois de obter um tratamento experimental de edição de genes feito apenas para ele.
O bebê, KJ Muldoon de Clifton Heights, Pensilvânia, é uma das 350 milhões de pessoas em todo o mundo com doenças raras, a maioria das quais é genética.
É muito emocionante que a equipe tenha criado a terapia tão rapidamente, disse o pesquisador de terapia de genes Senthil Bhoopalan no Hospital de Pesquisa das Crianças St. Jude em Memphis, que não estava envolvido no estudo.
Ainda assim, os pesquisadores alertam que faz apenas alguns meses.
À medida que melhoramos cada vez melhor em tornar essas terapias e reduzir ainda mais o prazo, as economias de escala começarão e eu esperaria que os custos caíram ”, disse Musunuru.