طفل مولود مصاب بمرض وراثي نادر وخطير ينمو ويزدهر بعد الحصول على علاج تجريبي لتحرير الجينات.
الطفل ، KJ Muldoon من Clifton Heights ، بنسلفانيا ، هو واحد من 350 مليون شخص في جميع أنحاء العالم مع أمراض نادرة ، معظمها وراثي.
قال باحث العلاج الجيني Senthil Bhoopalan في مستشفى سانت جود للأطفال في ممفيس ، الذي لم يشارك في الدراسة ، إنه أمر مثير للغاية أن قام الفريق بإنشاء العلاج بهذه السرعة.
ومع ذلك ، يحذر الباحثون من أنها كانت بضعة أشهر فقط.
وقالت إن اقتصادات الحجم عندما نتحسن وأفضل في صنع هذه العلاجات ونقصر الإطار الزمني.